Inhalacje zamiast zastrzyków? Leki i szczepionki mRNA do wdychania coraz bliżej

Podawanie leków i szczepionek za pomocą zastrzyków jest skuteczne, ale ma swoje ograniczenia. Wymaga wiedzy medycznej, a dla pacjenta bywa nieprzyjemne. Stąd rosnące zainteresowanie terapiami wziewnymi, które są prostsze w użyciu i mniej inwazyjne. Szczególnie obiecujące wydają się leki i szczepionki oparte na informacyjnym RNA (mRNA), które przenosi informacje genetyczne potrzebne do produkcji białek zwalczających choroby.

Inhalacje zamiast zastrzyków? Leki i szczepionki mRNA do wdychania coraz bliżej

Kluczowym wyzwaniem w dostarczaniu mRNA do organizmu jest jego ochrona przed uszkodzeniem i skuteczne wprowadzenie do komórek. W tym celu stosuje się lipidowe nanocząsteczki – maleńkie kuleczki tłuszczu działające jak osłony dla mRNA. Problem jednak polega na tym, że tradycyjne liposomy nie sprawdzają się w terapii wziewnej, ponieważ w trakcie rozpylania mogą się zlepiać lub zmieniać rozmiar.

Zespół badawczy, w skład którego wchodzą Daniel Anderson, Allen Jiang i Sushil Lathwal, postanowił rozwiązać ten problem, testując polimery zwitterjonowe. Dzięki swojej unikalnej strukturze – naładowanym dodatnio i ujemnie jednostkom – polimery te stabilizują lipidowe nanocząsteczki, czyniąc je odpornymi na proces nebulizacji, czyli przekształcania cieczy w mgiełkę.

Przełomowe wyniki badań

Naukowcy stworzyli różne warianty nanocząsteczek lipidowych, zmieniając ich skład, w tym długość polimerów zwitterjonowych i zawartość cholesterolu. Optymalna formuła, zawierająca mniej cholesterolu, wykazała zdolność do skutecznego dostarczania mRNA do płuc podczas rozpylania.

W testach na zwierzętach nanocząsteczki transportowały mRNA kodujące białko luminescencyjne, co umożliwiło śledzenie procesu. Jak wykazano, myszy poddane trzem dawkom wziewnym przez dwa tygodnie wykazywały stałą ekspresję białka, a ich płuca nie przejawiały oznak zapalenia. Co więcej, metoda okazała się efektywna nawet u myszy z grubą warstwą śluzu w drogach oddechowych, modelujących warunki panujące w płucach osób z mukowiscydozą.

Nasze wyniki pokazują, że polimery zwitterjonowe w nanocząstkach lipidowych mogą skutecznie dostarczać mRNA do płuc – podkreślają autorzy badania.

Kolejne kroki

Obiecujące wyniki badań na myszach to dopiero początek. Zespół planuje teraz przeprowadzenie testów na większych zwierzętach, co przybliży technologię do zastosowań klinicznych. Jeśli metoda zostanie zatwierdzona, może znaleźć zastosowanie nie tylko w leczeniu chorób płuc, takich jak mukowiscydoza, ale również w podawaniu szczepionek wziewnych, otwierając nowy rozdział w medycynie prewencyjnej i terapeutycznej.

Obserwuj kanał Dziennik.pl na WhatsAppie

Źródło: PAP, Media