Uczeni ci stworzyli bazę pod niemal wszystkie eksperymenty genetyczne. Każdy z nich z osobna zajmował się badaniami DNA, czyli instrukcją działania każdego żywego stworzenia. Wiadomo, że w komórkach zarówno ludzi, jak i myszy czy bakterii ten materiał genetyczny przechowywany jest w formie "kłębków" nazywanych chromosomami. U ssaków każdy z chromosomów występuje w dwóch kopiach, jeden chromosom dziedziczy się od matki, a drugi od ojca. Czasem między chromosomami jednej pary, np. dwoma chromosomami nr 2, może dojść do wymiany odpowiadających sobie kawałków DNA, na przykład genów odpowiedzialnych za produkcję jednego konkretnego białka, które bierze udział w ważnych dla życia procesach. Każdy gen może występować w wielu wersjach, co ma wpływ na jego działanie. W zależności od wariantu, na podstawie instrukcji zawartej w genie, danego białka może powstawać więcej, mniej albo wcale. Proces wymiany odpowiadających sobie kawałków DNA jest powszechny w przyrodzie i nazywa się rekombinacją homologiczną.
Dwóch tegorocznych noblistów - Mario Capecchi oraz Olivier Smithies - wykorzystało to zjawisko - pisze DZIENNIK. Pierwszy z nich chciał podmieniać fragmenty DNA w komórkach, jednak metoda, jaką stosował, nie należała do precyzyjnych. Po prostu wstrzykiwał do jądra komórki gen, licząc że ten wbuduje się w chromosom. Nie miał jednak wpływu na to, w które miejsce owego „kłębka” trafi wszczepiany kawałek DNA. Nad całym procesem udało się zapanować dzięki wykorzystaniu zjawiska rekombinacji homologicznej. Jak wykazał Capecchi, wycięty z jednej komórki odpowiednio spreparowany gen wbudowuje się w miejsce swojego odpowiednika w chromosomie drugiej komórki. W ten sposób można wstawić do komórki inną wersję genu. Z kolei Olivier Smithies postanowił z pomocą rekombinacji homologicznej wymieniać uszkodzone geny na ich zdrowe wersje. Jego eksperymenty zakończyły się sukcesem zarówno w przypadku komórek myszy, jak i ludzi. Obydwaj uczeni pracowali jedynie na komórkach, przez co nie mieli okazji sprawdzić, czy wszczepione, zmodyfikowane geny faktycznie wpływają na działanie organizmu.
Wyniki eksperymentów amerykańskich uczonych udało się zweryfikować dzięki pracom trzeciego laureata tegorocznego medycznego Nobla - dr Martina Evansa. Odkrył on zarodkowe komórki macierzyste. Pobiera się je z kilkudniowych zarodków. Komórki macierzyste mogą się zamienić w dowolną komórkę naszego ciała, od czerwonej krwinki po neuron. Evans wykorzystał je do wprowadzenia obcego DNA do bardzo młodych zarodków: zarodkowe komórki macierzyste pobrane z jednego embrionu wstrzykiwał do drugiego (też składającego się z komórek macierzystych). W ten sposób powstawał nowy zarodek składający się z komórek dwóch różnych organizmów.
Odkrycia Evansa w połączeniu z badaniami Capecchiego i Smithiesa pozwoliły stworzyć mysz zbudowaną z dwóch rodzajów komórek macierzystych: normalnych oraz zmodyfikowanych dzięki rekombinacji genetycznej. Takiego dorosłego już gryzonia krzyżowano z normalną myszą. Uzyskiwano w ten sposób różne młode; niektóre z nich dziedziczyły jedynie geny zmodyfikowane dzięki rekombinacji homologicznej.
Po co to wszystko? Usuwając lub modyfikując odpowiednie geny w zwierzętach, możemy z nich czynić żywe modele groźnych, często nieuleczalnych ludzkich chorób. W laboratoriach naukowców hoduje się myszy z Alzheimerem, nadciśnieniem, miażdżycą, talasemią (choroba krwi) czy mukowiscydozą. To na nich badamy mechanizmy przebiegu schorzeń oraz testujemy nowe leki - pisze DZIENNIK.
